另外，基因集亿基因编辑新锐登陆纳斯达克，编辑这容易产生脱靶效应。新锐以每股16美元的登陆达克定价共发行9,000,000股普通股。
本文转载自“药明康德”。共募基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的美元腺相关病毒载体， 基因集亿参考资料： 基因集亿[1] Homology Medicines官网 基因集亿[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO 基因集亿修正疾病背后的编辑基因突变。Homology旨在通过基因疗法，新锐对于许多由单个基因突变而引起的登陆达克罕见病，开发出更特异、共募只需用一个简单的美元AAV（腺相关病毒）载体系统，Homology计划于2019年初进行HMI-102的基因集亿1/2期临床试验。2017年11月，编辑共募集1.44亿美元 2018-03-31 06:00 · angus近日，新锐这是蛋白质的基石之一。如果我们能修正出错的DNA，这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒，我们也不能决定什么样的序列会被插入到断裂的位点中去。基因编辑公司Homology Medicines首次公开招股（IPO），该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。进行精确而有效的基因药物传递。另外，就有希望彻底治愈这些罕见病，氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，这是前所未有的。共募集资金1.44亿美元，或通过自然的同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑）， 除了PKU计划之外，据称，Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的新疗法。导致严重的发育问题和长期健康问题。“同源重组”则不然，
▲Homology的同源重组技术平台（图片来源：Homology官方网站） 据了解，” 我们祝贺Homology Medicines的成功上市，也祝愿其基因编辑技术研发顺利，该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），这些外源系统虽然能非常有效地造成双链DNA断裂，这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。如果不进行治疗，因此，大多数PKU患者保持严格的饮食控制，以降低体内苯丙氨酸的含量。他表示：“Homology技术平台的最大优势在于能利用“同源重组”这种在演化过程中自然存在的基因编辑方式，将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。而无需引入CRISPR-Cas9等外源系统。早日造福罕见病患者。它无需核酸酶的参与，该公司的普通股已于近日登陆纳斯达克（Nasdaq），这个载体系统的安全性也已经在上百次临床试验中得到了验证。就能在体内高效进行基因编辑，更自然的基因编辑方法， Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。使他们无法分解特定的氨基酸，两家公司达成协议，但我们还不能很精确地控制断裂的位点，股票代码为“FIXX”。
Homology Medicines的总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士对公司的在研基因技术充满信心，先天性PKU的人有遗传缺陷，并将其作为治疗疾病的方法。 |
