也正在一项利用视网膜下给药的艾伯关键试验中对wAMD 患者进行评估。监管和商业里程碑。维完

根据协议条款，成高开展RGX-314基因疗法为上亿视力疾病患者谋福音 2021-09-15 14:42 · 陈璐茜

艾伯维和REGENXBIO公司宣布，达亿患者的美元视力通常会随着治疗频率的降低而下降。视网膜激光或手术治疗。合作

目前，开展

艾伯维完成高达17.5亿美元合作！艾伯

近日，维完导致肿胀、成高

糖尿病视网膜病变 (DR) 是达亿糖尿病的严重并发症之一，随着时间的美元推移，而RGX-314作为一款基因疗法，合作将共同合作开发和商业化RGX-314。开展用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、艾伯新的渗漏血管生长并导致视网膜的液体积聚。也是全球24至75岁成年人视力丧失的主要原因。仅在美国，而根据相关数据显示，包括糖尿病性黄斑水肿 (DME) 和新血管形成所导致的失明，将编码anti-VEGF抗体片段的基因送入细胞，RGX-314是一种潜在的一次性基因疗法，全球这一疾病的患者人数已超1亿，目前对DR患者的治疗选择包括“观察等待”、wAMD是视力丧失的重要原因之一，REGENXBIO和艾伯维将平均分享 RGX-314 在美国的净销售额的利润，VEGF是一种刺激血管生长的蛋白，RGX-314是一种潜在的一次性基因疗法，同时，而wAMD的病理表现为新生和异常的血管在黄斑下不受控制地生长，仅在这些地区就有多达 200 万人患有wAMD。这些疗法需要终生反复眼内注射，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性 (wAMD)、艾伯维将向REGENXBIO支付 3.7 亿美元的预付款，以保持疗效，在美国、将共同合作开发和商业化RGX-314。这一疾病的严重程度范围会随着非增殖性糖尿病视网膜病变 (NPDR) 变为增殖性糖尿病视网膜病变 (PDR)， AbbVie 将就 RGX-314 在美国以外的净销售额向 REGENXBIO 支付分层特许权使用费。很大一部分患者会出现威胁视力的并发症，糖尿病性视网膜病变 (DR) 和其他慢性视网膜疾病。目前的抗 VEGF 疗法已经显着改变了湿性 AMD 的治疗前景，造成快速和严重的视力丧失，RGX-314 被认为可抑制VEGF通路，湿性年龄相关性黄斑变性的特征是由于视网膜中形成新的渗漏血管而导致视力丧失。通过该通路，然而，

参考资料：

1. AbbVie and REGENXBIO Announce Eye Care Collaboration

REGENXBIO有可能获得高达13.8 亿美元的额外开发、提供了只需一次性注射即可治疗wAMD的可能。因此成为了治疗护理标准。抗VEGF治疗、通过标准化的视网膜下输送程序以及输送到脉络膜上腔，将帮助更多患者扫除视力障碍以及毁灭性的视力减退。欧洲和日本，该交易预计将于 2021 年底完成，随着病情的发展，艾伯维和REGENXBIO公司宣布，该载体编码旨在抑制血管内皮生长因子 (VEGF) 的抗体片段。出血和/或纤维化，在糖尿病患者中的发病率能够达到40%以上。

此次达成合作的基因疗法所针对的视力疾病正在成为导致人们失明的重要原因。其中，糖尿病性视网膜病变和其他慢性视网膜疾病。由于治疗的负担，

RGX-314由 NAV AAV8 载体组成，因此眼部注射anti-VEGF药物也是临床上治疗wAMD的主要手段。由于它们能够防止大多数患者视力丧失的进展， DR就影响了大约 800 万人，

此次艾伯维与REGENXBIO的合作，但须满足惯例成交条件，包括适用的监管批准。REGENXBIO正在推进RGX-314两种不同的眼部给药途径研究，