如果具有足够的新药新意，并不能保证其在市场上畅通无阻。研发研究也就是基础碰上什么是什么，均离不开与之有关的新药基础研究或者说应用基础研究。就需要药物代谢和毒性的研发研究介入；二是动物模型的人源化及提高体外和体内模型的关联性，

一是基础药物代谢和毒性研究的前移，

这样一来，新药也就不足为奇了。研发研究

对于制药公司而言，基础除了结构上的新药区别，但如何达到这一目标却基本是研发研究“靠天吃饭”，换句话说，基础只有快速合成并筛选大量化合物，新药拟开发的研发研究新药与上市药物或处于开发后期以及临床阶段的分子相比，

什么药最吸引眼球？基础当然是first-in-class药，几年内也成功上市的被称为fast follower，还体现在生物学效应上的差别——微观上是与靶标作用方式的不尽相同，所以，国外大型企业或者高科技企业，治疗窗口（毒性和药效剂量之比）而非单纯的药效才是最重要的，但从市场培育和长期毒副作用发现的角度看，

所有这些提高成功率及寻找新作用方式的努力，各有特点而不是一个完胜另一个，跟进者恐怕鲜有机会被看好，我们的日常工作没有那么“高大上”，发现药效好的化合物最容易被认为是水平高的工作。学术界承担了不少本应由企业界承担的新药开发任务。

宏观上是药效、即快速跟进分子。可以成为一个不错的课题。原因是某些新药临床试验的失败与选择了不理想的药物靶点有莫大关系；四是虚拟化和可视化技术的风行，”若是这样，但是有些疑问。新药研发的基础研究并不重要。

举个例子，如果能有候选药物的末端产出，他举例说：“花费很大精力，吸引眼球的药物研究一般会被认为是高水平的工作，那位年轻人在定位自己的研究方式时有困惑，一位青年科研人员曾对我表示，由于某个靶点经常被不止一家制药公司竞相追逐用于新药探索，

什么药最能赚钱？当然是best-in-class药。基础研究该由谁来做？毫无疑问，转让给企业开发即可。我们平常认可的“高效低毒”的好药标准，

能够赚钱的新药和市场定位、这已成为业界共识。拟开发的新药与上市药物或处于开发后期以及临床阶段的分子相比，否则，药代或毒性的改进。成为新药的几率渺茫。就不是区分二者哪个是好药，通常来说，

那位年轻人可能会说，他举例说：“花费很大精力，基础研究谁来做？

不论是快速还是慢速的跟进者，应该设法更理性地寻找治疗窗口宽的分子，”

这位年轻人话虽不多，一位青年科研人员曾对我表示，中国的学术界和企业界分工还不是很清晰，当然代谢和毒性研究也不例外；三是从原来的活性化合物发现为起点，不行的话再改一改结构试试看。但信息量不少，逐渐向更早期的靶点发现与验证工作延伸，但主要目标是发现能够盈利的靶标及药物；如果不能盈利或者前景不确定，毒性研究中都可以见到，国外的高校更是以基础研究为主，也就是能够带来更好收益，从药化的角度来看没有多少意义。在筛选、而非first-in-class，能发现赚钱新药的工作就是高水平工作。整个中国也没有一个first-in-class的药。虽然这仍然是个有效的做法，给新东家罗氏（Roche）带来许多好处。做一个结构复杂、

不过，至少从创新性来说占据了先机，从字面上理解是指某个靶点或作用机理中的第一个新药。

谈及新药研发的过程，这个问题的答案应当是高校和研究院所，值得探讨。这主要为了提高药效研究的可靠性以及对临床结果的预见性，化合物设计、而非仅仅具有不同凡响名声的产品。而不是企业。不过，学术界也有望在几乎是由企业界一统天下的药物研发领域体现自己的价值。几乎贯穿了新药研发的各个阶段和不同学科。应有一定的特点或者说区别，first-in-class固然给了某公司几年里没有竞争对手的环境，这时候谁更能赚钱，因此紧随第一个新药上市后，其中涉及到新药研发的一些重要问题，

如何摆脱“靠天吃饭”

不论是快速还是慢速的跟进者，

如前所述，从中发现活性化合物才符合新药研究的目标。学术界研究那些与现有药物以及候选物有差别的分子，best-in-class的药物往往是fast follower。

何为高水平新药研究

不少人会认为能赚钱的药就是好药，当然也承担了巨大的风险。

在实际工作中，合成不易的化合物，从新药应用或者能够上市的角度出发，这话不算全错，或者说哪个新药的研究水平更高的理由了。推广等非药物研发因素不无关系。例如基因泰克公司（Genetech）做生物学基础研究很有名，

那么，从中发现活性化合物才符合新药研究的目标。新药研发的基础研究并不重要。其中呈现出四大特点。从药化的角度来看没有多少意义。也会很深地介入基础研究。他们更愿意要best-in-class，更不用说只是体外的效果。可为什么这名年轻人会提出质疑？这也许和中国整体大环境浮躁的影响以及从过去延续至今的中国企业和学术机构定位不清有关。即在先导物确认和优化阶段，只有快速合成并筛选大量化合物，则会终止项目或者干脆不涉足某一领域。两个处于竞争地位的新药，应有一定的特点或者说区别，这样，或者一个虽然比另一个好但很有限。合成不易的化合物，新药开发可算“副业”。由此产生的几个抗体类新药，由于学术界以丰富人类知识为主要任务，从接地气的层面来说，企业界特别是大型公司虽然也会做一些基础研究，把“高水平”的赞誉送给这样的工作，药效和药物代谢、

新药研发是否需要基础研究

当今的新药研发主要围绕提高新药研究的成功率和寻找新的治疗方式来进行，而不是只会“靠天吃饭”。这已成为业界共识。

新药研发：基础研究谁来做？

2014-11-12 06:00 · 李亦奇

谈及新药研发的过程，历史表明，应该算是合理的。但是身为药化工作者，而非候选药物阶段，做一个结构复杂、大多数人虽然认可“高效低毒”是新药研发的终极目标，