在保持类固醇对DMD疗效的公司同时减少副作用的产生。vamorolone在治疗48名4-7岁男性DMD患者时表现出良好的囊获安全性和耐受性，Vamorolone是研药物一种“first-in-class”创新类固醇药物，

Vamorolone是公司最初由ReveraGen Biopharma公司研发的“first-in-class”类固醇药物。根据在治疗DMD方面的囊获监管和推广里程碑，类固醇药物通过抑制NF-κB信号通路产生的研药物抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，接近50%的公司患者每天使用糖皮质激素。

Santhera公司囊获DMD在研药物

2018-11-23 10:18 · ada

日前，囊获它与普通类固醇药物的研药物区别在于，Idorsia可能获得高达2.1亿美元的公司后续付款。它有潜力成为治疗DMD年轻患者的囊获标准类固醇疗法。抗肌萎缩蛋白的研药物缺失最终导致肌纤维退化，我们期待与ReveraGen共同合作开发vamorolone，公司能够有选择性地激活类固醇的囊获某些信号通路。瑞士公司Santhera Pharmaceuticals和Idorsia宣布达成合作协议。研药物

根据合作协议，我们很高兴能够与Santhera合作将这款令人兴奋的候选疗法带给DMD患者。

▲Vamorolone作用机制（图片来源：ReveraGen Biopharma官网）

在已经结束的2a期临床试验中，DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。vamorolone正在名为VISION-DMD的2b期临床试验中接受检验。

Santhera公司的首席执行官Thomas Meier博士说：“Vamorolone是一款前景看好的DMD候选药物。据统计，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。前期临床开发数据表明vamorolone能够保持类固醇的抗炎症疗效，它可能成为治疗DMD的标准糖皮质激素疗法。而且在功能性检测中的表现与标准糖皮质激素疗法相当。

Vamorolone能够将介导疗效的活性和介导副作用的活性分来，全球大约有13.6万名患者。在DMD患者中，”

参考资料：

[1] Santhera enters into agreement to acquire option from Idorsia for exclusive sub-license of first-in-class dissociative steroid vamorolone. Retrieved November 21, 2018,from https://globenewswire.com/news-release/2018/11/20/1654706/0/en/Santhera-enters-into-agreement-to-acquire-option-from-Idorsia-for-exclusive-sub-license-of-first-in-class-dissociative-steroid-vamorolone.html

[2] Idorsia sheds surplus DMD therapy to Santhera. Retrieved November 21, 2018,

from https://www.fiercebiotech.com/biotech/idorsia-sheds-surplus-dmd-therapy-to-santhera

[3] ReveraGen Biopharma. Retrieved November 21, 2018,

from https://www.reveragen.com/

本文转载于“药明康德”

DMD是最常见的儿童神经肌肉疾病之一，”

ReveraGen公司的首席执行官Eric Hoffman博士补充道：“我们的期望是vamorolone能够替换现有糖皮质激素治疗DMD。在男性婴儿中的发病率大约为1:4000。目前，并且降低与类固醇相关的安全问题。这些激素虽然可以延缓疾病进展，但具有很多副作用。组织纤维化和早夭。Santhera将向Idorsia支付2000万美元先期付款，Santhera将从Idorsia获取用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床在研药物vamorolone的全球研发许可（除日本和韩国以外）。