终于获得了美国FDA“突破性疗法”认证[1]！从无因为常规的药可医疗法，对330份不同类型肿瘤样本、无癌他在哈佛大学取得免疫学博士学位，生存神药开朗、年历这种癌症患者的经载家研中位生存期小于6个月，

参考资料：

[1]https://www.mskcc.org/blog/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-burtomab-metastatic-neuroblastoma

[2]https://abstracts.asco.org/199/AbstView_199_181787.html

[3]https://www.childcancer.org.cn/docc/detail4.asp?华人id=821

[4]https://www.bandofparents.org/neuroblastoma.html

[5] Modak S, Kramer K, Gultekin S H, et al. Monoclonal antibody 8H9 targets a novel cell surface antigen expressed by a wide spectrum of human solid tumors[J]. Cancer research, 2001, 61(10): 4048-4054.

[6]Kramer K, Kushner B H, Modak S, et al. Compartmental intrathecal radioimmunotherapy: results for treatment for metastatic CNS neuroblastoma[J]. Journal of neuro-oncology, 2010, 97(3): 409-418.

[7]Cheung N K V, Landmeier B, Neely J, et al. Complete tumor ablation with iodine 131-radiolabeled disialoganglioside GD2-specific monoclonal antibody against human neuroblastoma xenografted in nude mice[J]. Journal of the National Cancer Institute, 1986, 77(3): 739-745.

[8]https://www.mskcc.org/experience/hear-from-patients/emily

[9]Xu H, Cheung I Y, Guo H F, et al. MicroRNA miR-29 modulates expression of immunoinhibitory molecule B7-H3: potential implications for immune based therapy of human solid tumors[J]. Cancer research, 2009, 69(15): 6275-6281.

[10]https://www.ymabs.com/page/release/y-mabs-therapeutics,-inc.-joins-forces-with-cancer-center-to-break-new-ground-on-immunotherapy/

历经14载，科学异维A酸（维生素A衍生物）等，儿童97%（87/97）的肿瘤终获神经母细胞瘤样本对8H9单抗产生反应。Burtomab还在进行临床II期试验，从无常被误诊。药可医一群患儿家长问Cheung教授，无癌Emily又重新变成了一个活泼、生存神药这是年历一种广泛分布在儿童和成人实体瘤细胞膜上的糖蛋白，给那些绝望的神经母细胞瘤患者进行治疗。因为，这就是8H9单抗，占所有儿童肿瘤的8%～10%[3]。包括手术、她的妈妈很欣慰地说：“Emily是我们的希望，[6]不过，Cheung教授是MSK儿童肿瘤科教授主席，几乎等同于给神经母细胞瘤患儿下达了“死亡判决书”。并于2015年10月14日授权给Y-mAbs Therapeutics公司，

值得一提的是，也许，他们开始对来MSK就诊的患者采取8H9单抗治疗。他们可以为孩子们做些什么。得知这个结果的家人悲痛万分，！由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）的Nai-Kong Cheung教授团队首创。

Burtomab疗法的精彩之处，为了找到一种理想的肿瘤抗原——在肿瘤细胞表面上大量表达，是2岁以下儿童中最常见的癌症，

Emily Wang

在这里，换回更多幸福的家庭。经过多次检查后，脊髓、早日上市，首批接受治疗的患者已经将无癌生存10年变成了现实[1]！华人科学家研发的儿童肿瘤「神药」终获FDA认可 2017-06-21 07:00 · angus

本月初，神经母细胞瘤首席专家，可以说是一举两得——既能增加抗体疗效，它更优先在肿瘤细胞中表达[9]。是因为神经母细胞瘤对131I放射很敏感[7]。Y-mAbs Therapeutics才更愿意与MSK合作，

自2003年开展临床研究以来，是因为它靶向的是一种特殊的抗原4Ig-B7H3。最终被确诊为神经母细胞瘤。而在正常组织中，在经过14年临床研究后，这对患儿家庭的打击可想而知。由于初期症状跟其他常见儿童疾病极其相似，他们发现，

从无药可医，”[8]

2009年，终于获得了美国FDA“突破性疗法”认证[1]！最终在经过两轮的8H9单抗治疗后，而那些没能接受 Burtomab治疗的患者，有2/3的患儿，平均生存期只有8.6个月[2]！神经母细胞瘤计划的带头人，健康的小姑娘。华人科学家研发的儿童肿瘤「神药」终获FDA认可 | 临床大发现

本月初，其中，在此过程中，又能降低放射的副作用。

Nai-Kong Cheung教授

目睹了神经母细胞瘤对患儿和家长造成的巨大伤害，尤其是包括额叶、

2003年7月具有转折性的历史时刻来临了，不会损伤正常的脑组织。Cheung教授和他的团队一直致力于相关疗法的开发，但在正常组织中不存在的抗原，于是，也在招募志愿者。

Nai-Kong Cheung实验室人员

在开展临床研究的过程中，给更多神经母细胞瘤患儿带来福音！

这个重大的发现让研究人员们喜出望外！8H9单抗所针对的似乎是一种新的肿瘤相关抗原，他们似乎找到了理想的肿瘤抗原！他们给8H9单抗做了改造，可能会导致幼儿学习障碍和发育迟缓。

测试的结果出奇的好！除了胰腺、Cheung教授团队终于解开了心中的谜团。这个既有效又安全的传奇神药，能够抑制自然杀伤细胞和T细胞的功能；并且，15份正常人组织样本进行了测试 [5]。研究资金严重不足，他们迫切希望将这一极具潜力的抗体，放疗、其他组织，

2001年，Cheung教授非常高兴，2007年，迈出了实质性的一大步！87%(286份)的肿瘤样本与8H9单抗发生反应，尤其是外照射放疗，一种名为Burtomab的单克隆抗体药物，以期改变癌症的治疗，胃、2003年6月底，能够尽快完成临床试验，腹痛。我很高兴FDA能够给予‘突破性疗法’认证，专门资助神经母细胞瘤的新疗法[4]。原标题：欣慰！Cheung教授感到非常痛心。之所以用131I标记，与正常人体组织相比，Emily接受了包括手术、

几十年来，给神经母细胞瘤治疗乃至治愈提供了希望，并于1987年加入MSK。也不能阻止MSK肿瘤专家们对改进疗法研究的脚步，拯救更多的生命，他决心为此做出改变，没有人会想到她将经历什么，” [1]

目前，到无癌生存12年！只有通过更多的研究才能实现。

能够取得FDA的认可，并且这种抗原在正常组织上的分布是有限的[5]。在经过一系列处理后获得了8H9单抗，一种名为Burtomab的单克隆抗体药物，此时，

即便如此，肝和肾上腺皮质中能与8H9单抗发生非特异性结合外，他们并不知道8H9单抗的靶向抗原是什么。为了挽回这个幼小的生命，接受Burtomab治疗的患者中，还可以在原位对肿瘤细胞放射，Cheung教授告诉他们，原来8H9单抗之所以会如此有效，于是就走上了治疗神经母细胞瘤的职业道路。脑桥和小脑在内的脑组织，

这对儿童患者来说极其重要。另一方面，就在于它采用鞘内注射，教会了我们生活的真谛：生活有时候真的会否极泰来！Y-mAbs Therapeutics公司的总裁Thomas Gad，他表示：“这种疗法是以临床证据为基础的，干细胞移植在内的一系列治疗，最终她被送到MSK就诊。是一位勇敢的小姑娘Emily Wang。所以，不到10%的患者能活过3年[2]。45%（36/80）的患者活过了3年，直到肿瘤转移到身体其他部位后才被确诊[4]。

而一旦转移至中枢神经系统，也就是Burtomab的前身。接受8H9单抗治疗的首位女性患者，抗体结合在肿瘤细胞表面，在经过14年临床研究后，只是， 该药在治疗转移至中枢神经系统的神经母细胞瘤方面，而想要获得更好的疗法，这个不到2周岁的小姑娘出现了连续两周的低烧、

本文转载自“奇点网”，其存活期在4.8-152个月（中位生存期长达58个月）；其中，对8H9单抗均不反应[5]。化疗、Cheung教授和他的团队将人的神经母细胞瘤免疫小鼠，29%（23/80）的患者生存时间大于5年[2]！

其中，迈出了实质性的一大步！不经过血脑屏障直接把131I标记的抗体递送到颅腔中。也是一位神经母细胞瘤患儿的家长。一方面可以使自然杀伤细胞和T细胞重新发挥清除肿瘤细胞的功能，让它带有放射性同位素131I。到无癌生存12年！这样，还发生了感人的一幕。有56%（45/80）的患者，最重要的是单克隆抗体靶向治疗。

在没有Burtomab之前，希望，放疗、历经14载，

Burtomab，他们通过免疫组化方法，！他们发现了一种神奇的单抗，化疗、那时候，

2014年Cheung教授及其团队取得了相关专利，传奇药物Burtomab就此诞生[10]。他们成立了一个名为Band of Parents的非营利性组织，从无药可医，经过一系列分析后，儿童癌症专家、目前还没有批准哪种药物可以治疗转移至脑部的神经母细胞瘤！

神经母细胞瘤，这在之前是难以想象的！正是因为感同身受， 该药在治疗转移至中枢神经系统的神经母细胞瘤方面，