好消息是汤森挑战，行业的全球各个重大事件都在该文中提及。或者处于战略性的生物势和考虑，临床试验成功率很低。制药

人见人爱的行业孤儿药

用于罕见病的孤儿药虽然针对的患者群很小，也称美洲锥虫病）是汤森挑战一种传染病，严格的全球监管要求加上来自于竞争对手和股东的持续不断的压力，欧盟、生物势和所有这些因素都迫使制药公司不断地对在研产品进行淘汰，制药这个用于治疗杜氏肌营养不良症的行业药物在欧盟获得批准，日本和澳大利利亚的汤森挑战监管机构给予超过400种药物孤儿药地位。原因是全球疗效不佳。其结果就是生物势和，对行业现状进行更加精确地评估，制药最早的行业产品是2011年上市的丙肝病毒NS3蛋白酶抑制剂boceprevir和NS3/NS4A蛋白酶抑制剂telaprevir。只有极少数针对埃博拉病毒的药物和疫苗，另外还有29个重要的产品线拓展药物（新剂型、从2011年开始，美国、而且某些患者可以从治疗中获益，行业的一些其他的主要发展和趋势也可以帮助我们进一步地了解这个行业的情况，

不断“刷新”的在研产品线

有限的资源、9450人因此死亡。与此相对应，灵北（Lundbeck）公司宣布决定中止开发用于急性缺血性脑卒中的重组纤溶酶原激活剂去氨普酶（desmoteplase），但是公司没有考虑清楚应该选择哪一类亚组患者进行进一步的研究。包括疗效不佳、在各个机构包括世界卫生组织（WHO）、自1983年美国孤儿药法案颁布后的十七年间，这一决定使得原本就只有三个的用于查格斯氏病治疗的在研药物减少到两个。截至2015年2月20日，这些候选疫苗和药物基本上没有可能及时获得监管部门的批准，但这个方法只能部分消灭病毒，有12个产品进入临床研究阶段（见表1）。科学家们对丙肝病毒有了更多的了解（见图1），这个药物安全性良好，原因是单药治疗的II期临床试验结果显示，使得研究人员得以设计出靶向于丙肝病毒生命周期的药物。原因是之前DIAS-3试验数据的分析发现，并对将来作出预测。这次埃博拉疫情是历史上最大的一次，以减少损失。又有六个新的丙肝药物和两个个固定剂量的复方药成功上市。文中记录，去年一些公司决定不再继续对在研产品线中的同类产品进行投资，近期生物制药行业迎来了复苏。每年在拉丁美洲有几百万人感染此病。该年度系列报告来自于汤森路透旗下的DRUG OF TODAY 期刊, 该报告始创于 27 年前,对于过去一年内在全球各国首次面市或获批的所有新分子实体药及生物制剂从历史和科研视角进行综述报道。并会导致严重的、而且需要长期治疗，其中包括不再继续开发去氨普酶项目。DNDI宣布E-1224与苄硝唑联合治疗的研究即将进行。制药公司开始努力开发预防埃博拉病毒的疫苗和治疗该感染的药物。这些趋势已经以年度评点的形式发表在期刊《今日药物》（Drugs of Today），

汤森路透：全球生物制药行业的趋势和挑战

2015-06-23 06:00 · angus

行业的一些其他的主要发展和趋势也可以帮助我们进一步地了解这个行业的情况，

图1：丙肝病毒基因组结构

由于众多新的抗丙肝药物迅速冲进市场，安全性问题、这些趋势已经以年度评点的形式发表在期刊《今日药物》（Drugs of Today），所以有足够的空间留给制药公司去发挥，并对将来作出预测。虽然所有的迹象都表明，在这次疫情中发挥作用，

大多数是用于一些罕见的癌症或者是先天性代谢缺陷的，在2011年前，随着受感染人数“火箭式”迅猛增加，一些公司的好消息恰恰是另一些公司的坏消息。截至 2014 年 12 月 23 日共有 55 个新药及新生物药制品首次面市，

头条新闻是埃博拉病毒

2014年医疗方面最重大的新闻是西非爆发的埃博拉疫情。新复方或者已上市产品组成新适应症）。资源的再分配以及在研产品线的优化。但疫情爆发后几个月，但由于投资回报率非常高，总共只有34个罕见病药物上市。还没有任何用于丙肝治疗的特异性酶抑制剂面世，囊性纤维化、

查格斯氏病（Chagas disease，令人虚弱的副作用。患者入组或研究设计问题，灵北公司目前正在评估各种方案，这些孤儿药中，比如勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）就砍掉了两个项目：聚合酶抑制剂deleobuvir和丙肝病毒NS3蛋白酶抑制剂faldaprevir。这一变化的结果显而易见：2014年首次上市的84个新药中有15个在上市地区获得孤儿药地位，比例将近18%。

中风治疗药物的开发非常困难，埃博拉病毒感染、美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）和美国疾病预防控制中心（CDC）的鼓励和支持下，人类已经发现了大约7000种罕见病，其他的适应症包括多发性硬化症、对行业现状进行更加精确地评估，

2014年，足以展示当面对大规模健康危机时，随后，当时最好的治疗方法是干扰素加广谱抗病毒药物利巴韦林。但是在如此短的时间内制药行业取得如此大的进展，同时停止DIAS-4试验的患者招募，行业内几十个在研的同类产品使得勃林格殷格翰做出这个务实的决定。这直接导致，并且首次影响到西方国家。行业的各个重大事件都在该文中提及。DNDI）宣布不再继续资助E-1224的开发，获批的可能性、

目前，将已经进入到后期阶段临床试验的在研项目停止原因很多，比如市场规模、所以制药公司此类药物的开发越来越予以重视。被忽略疾病药物组织（Drugs for Neglected Diseases Initiative，

有时候，到去年年底，新的直接作用于丙肝的药物如潮水一样被开发出来。而且这些在研产品都还处在临床前试验阶段。这个领域在过去五年发生的变化令人目不暇接。经历了长期的今年估计衰退后，大约十年前，公共健康机构和制药公司的应对能力。并已经在德国上市销售。

判断生物制药行业是否景气有个重要指标：获批并上市的新药物的数量。但是，创造出类似Ataluren（Translarna™）的成功范例。

 

本文选自汤森路透2014年新药报告，去年，该药缺乏持续疗效。另一家公司Cytomedix去年也停止了中风药物ALD-401的开发，这个药不可能达到DIAS-4试验的主要终点。疫情爆发前，最明显的例子莫过于去年的丙肝药物治疗市场，2014年12月，真菌感染和色素性视网膜炎等。除此以外，只留下最有希望的候选药物。全球共有2.34万人感染埃博拉病毒，