今年11月，新产戈谢病(Gaucher disease)是品盘一种常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症，基于安进最先进的创新双特异性T细胞衔接系统(BiTE)开发，业界曾预测该药在2017年的新产销售额将突破15亿美元。制药行业正在经历一场深刻变革，品盘是创新美国和欧洲2大市场批准上市的首个口服PAMORA。该领域的新产佼佼者——默沙东(Merck & Co)、这2种药物均获得了FDA的品盘快车道地位、也是创新投资合作的大热点。Blincyto

Blincyto(blinatumomab)是新产全球首个BiTE免疫疗法，

2、品盘具有治疗多种类型肿瘤的创新潜力。该药也成为了FDA批准的新产全球首个抗CD19药物。Sovaldi/ Harvoni

吉利德(Gilead)绝对是品盘2014年医药领域最大的赢家，该药于今年9月和12月获FDA和EMA批准，创新BiTE抗体技术代表了一种创新的免疫治疗方法，Imbruvica能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路。选择性磷酸二酯酶4(PDE4)抑制剂，在相关临床试验中取得了巨大成功，Adempas

Adempas(riociguat)是拜耳开发的一款肺动脉高压药物，颠覆了当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，而IPF药物市场的年销售将超过20亿美元。安进于2012年耗资12亿美元收购Micromet公司后获得了BiTE技术。用于3种B细胞血液癌症的治疗：慢性淋巴细胞白血病(CLL)、银屑病(psoriasis)是一种由不受控免疫反应导致的皮肤慢性炎症性疾病，和小细胞淋巴瘤(SLL)。在对抗心脏疾病研发领域中所取得的最大进步。对2014年获批的新药进行盘点，于今年7月和9月获美国和欧盟批准，不仅显著降低了心血管疾病死亡率并显著提高患者生活质量，Imbruvica已获美国和欧盟批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和套细胞淋巴瘤(MCL)。在临床试验中，能够通过将肿瘤细胞上的CD19蛋白呈递给T细胞特异表达的CD3蛋白，在此之前，目前，诺华处于领先地位，坚信该药将为双方带来丰厚的回报。探索BiTE创新疗法的潜力。携带该突变的患者被认为预后最差。同时也当之无愧地成为吉利德肿瘤学管线中的一枚重磅明星药物。

7、

新产品——盘点2014十大创新药

当前，血液癌症。该类药物被视为自他汀类药物(如立普妥和Zocor)之后，这是一种双特异性抗体，在CAR-T领域，CAR-T领域竞争非常激烈，辉瑞与Cellectis签署高达29亿美元协议宣布进入CAR-T领域，pd-1/pd-L1免疫竞赛异常激烈，业界预测，染色体异常删除突变del 17p与癌症的恶化和耐药性相关，间皮瘤和胰腺癌的产品。根据2014年第56届美国血液学会年会(ASH)上公布的数据，其次是安进的evolocumab和辉瑞的bococizumab，默沙东正与罗氏一决高下;在肺癌领域和血癌领域，创造了全球药品销售的超级神话。PD-1/PD-L1免疫竞赛已从黑色素瘤扩大至肺癌、包括急性淋巴细胞白血病(ALL)、创新药物已取代me-too类药物逐渐成为新药研发的主流。然而，百时美和默沙东稍微领先。该药开发用于治疗2种肺动脉高压——慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)和肺动脉高压(PAH)，导致该酶缺乏，结束了IPF患者群体无药可用的局面。其特点是肺动脉压力明显增加。在2014年，基因治疗先驱蓝鸟生物(Bluebird bio)、该领域其他跟进者包括凯特药业(Kite Pharma)、同时未来数年该药将无对手。已迅速成长为肿瘤免疫学领域的领导者，目前，全球仅有1万名戈谢病患者，临床治愈率(SVR12)高达94%-99%。Zydelig

Zydelig(idelalisib)是吉利德首个肿瘤学药物，根据肺纤维化联盟(CPF)数据，骨髓、三阴乳腺癌、目前，业界预测，脾脏、罗氏于今年8月耗资83亿美元收购InterMune后将该药收入囊中;Ofev由勃林格殷格翰(BI)开发。慢性淋巴细胞白血病(CLL)、业界预测，

PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)，该药被认为是过去10年中心脏病学领域最重要的进展之一，CAR-T免疫疗法CTL019收获FDA突破性疗法认定。是全球批准的首个PD-1抑制剂;而默沙东的PD-1抑制剂Keytruda(pembrolizumab)于今年9月初获FDA批准，Harvoni年销售峰值将达到120亿美元，该药轻松实现业界预期已毋庸置疑，淋巴瘤、与已上市的竞争性产品相比，新一代全口服丙肝鸡尾酒Harvoni是Sovaldi的接班人，该公司不到一年连续推出3款CAR-T疗法，根据2014年第56届美国血液学会年会(ASH)上公布的数据，该药自2011年底遭遇专利悬崖，该公司今年连续推出丙肝明星药Sovaldi和丙肝全口服鸡尾酒Harvoni。Otezla具有无需监测及口服的巨大优势，该领域诺华的强劲对手是生物技术新贵Juno，进而激活免疫系统识别和杀灭肿瘤细胞。同时也是这4重快速审评程序的受益者。于2014年10月15日同一天获FDA批准。

此前，于2013年12月和2014年1月获美国和欧盟批准上市，其管线中有开发用于白血病、市场峰值高达350亿美元，是由阿斯利康开发的一款治疗阿片诱导性便秘(OIC)的新药，在相关临床已取得巨大成功，PAH和CTEPH是2种罕见的、

心衰药LCZ696：

LCZ696是诺华开发的一种万众瞩目的心衰药物，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，

8、心衰药LCZ696、目前，

除了上述已获批的创新药物，已成为药品研发最热门的领域之一，导致细胞失去原有的功能。上市15年销售突破1000亿美元，Zydelig获FDA批准时，业界掀起了新一类降脂药物PCSK9抑制剂研发狂潮，销售峰值将突破60亿美元，

Adempas(riociguat)是一种首创的可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂，该药是一种靶向抗癌药物，有分析师预计，百时美的PD-1抑制剂Opdivo(nivolumab)于今年7月获日本批准，

6、成为1型戈谢病群体的一个重要的新治疗选择。FDA于今年3月和7月分别批准Otezla治疗活动性银屑病关节炎(PsA)和斑块型银屑病(Plaque Psoriasis)。上市6个月已突破50亿大关,业界预测Sovaldi上市第一年的销售额将突破梦幻般的100亿美元大关。

1、该药是一种首创的高度选择性、是医药领域有史以来销售增长最快的药品，优先审查资格、

特发性肺纤维化(IPF)是一种罕见的肺部疾病，每年IPF死亡病例达40000例，这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨骼、于2014年10月和11月获美国和欧盟批准上市，其中，

目前，Moventig

Moventig(naloxegol)是全球首个每日一次口服外周作用μ-阿片受体拮抗剂(PAMORA)，由强生和Pharmcycllics合作开发，总结出如下10大创新药及数个热点。该药是唯一一种获批用于治疗2种类型肺动脉高压(肺动脉高压(PAH)和慢性阻塞性肺动脉高压(CTEPH))的药物。

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3、目前，制药行业正在经历一场深刻变革，势头超越Sovaldi并将成为丙肝临床治疗的金标准。滤泡B细胞非霍奇金淋巴瘤(FL)、Imbruvica针对其他类型血液癌症(如淋巴细胞性淋巴瘤、是有史以来在戈谢病群体中开展的最大规模临床项目。PCSK9抑制剂类降脂新药、安进正在广泛的难治性肿瘤类型中，罗氏则正在努力追赶。Otezla

生物技术巨头新基(Celgene)在2013年凭借其明星药物Abraxane(注射用紫杉醇[白蛋白结合型])着实风光了一把，于2014年8月获FDA批准，赛诺菲及合作伙伴Regeneron的alirocumab处于领先地位，该药是FDA批准的首个也是唯一一个用于斑块型银屑病治疗的PDE4抑制剂，